Podnikání v oblasti vývoje a prodeje léků je obrovský průmysl, přičemž společnosti každoročně přinášejí miliardy příjmů. Celosvětově se předpokládá, že tržby za léky na předpis budou v roce 2018 překročit 1,3 bilionu dolarů. Prodej léků je větší než hrubý domácí produkt z 15 zemí. Pro některé lidi, zvláště ty, kteří mají vzácná onemocnění, mohou být náklady na tyto léky na živobytí drahé. Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění, léčivé přípravky určené k léčbě onemocnění, které zažívají jen málo lidí, mohou snadno do šesti čísel snadno zaplatit.
Některé pojišťovny nebudou pokrývat všechny nebo významnou část těchto léků, a rodinám a postiženým osobám se nechá vyřešit náklady sami. Jedná se o značnou finanční zátěž pro mnohé a způsobila velkou pozornost průmyslu.
Byla zavedena určitá opatření k vyrovnání nákladů, jako jsou neziskové organizace a programy na lékařskou pomoc. Zatímco tyto mohou být užitečné pro některé, velké procento lidí se nehodí a musí vyplatit z kapsy pro tyto záchranné léky.
01 Glybera
Jeho výrobce, společnost UniQure, uvedl, že v roce 2017 by neznamenalo, že by v Evropě nebylo obnoveno povolení k uvedení léků na trh. Navzdory vysoké ceně se Glybera nikdy nedostala kvůli mimořádně omezené poptávce od pacientů.
02 Soliris
Přípravek Soliris může stát pacientům až do výše 700 000 dolarů ročně, účinného léku používaného k léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie. Pouze 8 000 lidí na světě má tento stav. Nemoc zničí červené krvinky, což způsobuje, že pacienti mají infekce, anémiu a krevní sraženiny.
V září 2017 kanadské úřady nařídily výrobci společnosti Alexion Pharmaceuticals, aby snížily cenu společnosti Soliris a označovaly ji za nadměrné.
03 Elaprase
Přípravek Elaprase se používá k léčbě Hunterova syndromu, výjimečně vzácného onemocnění postihujícího jen 500 lidí ve Spojených státech, které brání funkci mozku a fyzickému vývoji. Roční náklady na drogu jsou více než 500 000 dolarů.
04 Naglazyme
Přípravek Naglazyme se používá k léčbě syndromu Maroteaux-Lamy, což je stav, který postihuje pojivová tkáň. Mezi běžné příznaky patří narkomanie, potlačený vývoj, srdeční problémy a poškození mozku. Lék stojí více než 365 000 dolarů.
05 Cinryze
Cinryze zachází se stavem nazývaným angioedém, což je onemocnění postihující jeden z 50 000 lidí ve Spojených státech. Za cenu 350 000 dolarů ročně lék spravuje otoky rukou, krku a žaludku.
06 Folotyn
Folotyn je terapie pro vzácnou formu rakoviny tzv. T-buněčného lymfomu. Je považován za poslední způsob léčby, který trvá šest týdnů. Za cenu přesahující 320 000 dolarů nebylo prokázáno, že prodlužuje životnost velmi dlouho, takže se obvykle používá jen za extrémních okolností.
07 Acthar
Acthar je předepsán k léčbě infantilních křečí nebo záchvatů. Tato situace obvykle postihuje děti ve věku od 4 do 11 měsíců, ale Acthar je schválen pro léčbu dětí do dvou let. Používá se také k léčbě různých stavů u dospělých, včetně roztroušené sklerózy. Stojí to přes 200 000 dolarů ročně.
Studie z roku 2017 v časopise Journal of American Medical Associaton zpochybňovala účinnost přípravku Acthar, což naznačuje, že není účinnější než jiné méně dostupné léčby.
08 Myozyme
Myozyme je léčba Pompe, vzácné a někdy i smrtelné nemoci, která napadá srdce a kosterní svalstvo. Pokud postihuje kojence, mortalita se často projeví v prvním roce. Myozyme je lysosomální glykogen-specifický enzym, který ve studiích zvýšil přežití a snížil spoléhání se na ventilátory. Jeho roční náklady činí mezi 100 000 a 300 000 dolarů ročně. V současné době není v USA k dispozici